全球首个婴儿型庞贝病AAV基因治疗临床试验在北京协和医院正式启动

6月2日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。

GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物，采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。本药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心两项临床试验默示许可，并通过中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会批准以及在药物临床试验登记与信息公示平台上备案公示。

中国医学科学院北京协和医院儿科主任医师、本临床试验项目主要研究者邱正庆教授在项目Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会上表示，首先感谢申办方及各方协作单位在本项目前期准备过程中的工作，促进了GC301注射液治疗婴儿型庞贝病的临床试验在本院顺利启动，同时也预祝本临床项目在院方及各协作方的合作及努力下圆满顺利完成。

本次临床启动会议标志着全球范围内首个基因治疗婴儿型庞贝病的临床试验在国内正式开展，GC301注射液作为全球首款针对庞贝病的长效治疗药物，有望为婴儿型庞贝病群体带来更优的治疗方式和希望之光。

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此外，据媒体报道，目前，国内共21款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入3期临床（参考资料链接：国内AAV基因疗法步入爆发前夕，21款IND获批，3款进入3期临床）。全球已上市的AAV基因疗法有6款，如下图所示：其中，（1）Zolgensma自2019年5月上市，首年销售达3.61亿美元；2020年达9.2亿美元；2021年达13.51亿美元；2022年达13.7亿美元。（2）Luxturna，截止2019年9月，共取得5500万美元净销售额（2018-2019年9月：2700万美元和2800万美元）。2019年10月罗氏宣布收购Spark，此后Luxturna的销售情况未能继续体现在罗氏财报中。内容来源：锦篮基因、公众号“细胞与基因治疗领域”

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